武田中国今日宣布，药代动力学（PK）指导下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT®经国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于16岁及以上（体重45 kg及以上）接受百因止®（注射用重组人凝血因子VIII）治疗的A型血友病患者。myPKFiT®是中国首个支持血友病药代动力学（PK）指导下的管理工具，也是截止至目前国家药品监督管理局唯一批准的个体化预防FVIII剂量指导软件，供熟悉血友病A治疗的执业医疗专业人士（HCP）使用。百因止®与myPKFiT®配合使用，可针对每位患者的不同特征和需求，个体化调整血友病患者的凝血八因子（FVIII）用量，为中国血友病患者开启个体化治疗新时代，助力实现自由人生。
血友病是一种隐性遗传性罕见病，主要由于患者体内缺乏凝血因子导致凝血障碍。目前，中国约有13.6万名患者1，其中A型血友病约占总数的80%-85%1。其症状主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，或者是胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血。如果患者反复出血且不及时治疗的话，会导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命2。与许多遗传性疾病不同的是，血友病患者只需接受长期规律性的规范化治疗，有望实现“零出血”，回归正常生活。
然而基于国内的实际情况，目前普遍采用低剂量的规范治疗方案。临床实践表明，虽然该方案能明显减少患者出血，但并不能减少关节病变的发生且仍有出血的情况发生2。2020世界血友病联盟（World Federation of Hemophilia）指南指出，预防治疗应设定更高谷水平目标，最终追求“零出血”。在谷水平1%的情况下，患者仍会有出血风险，因此大多数临床医生倾向于达到更高的谷水平(＞3%-5%，或者更高)3。对此，《血友病治疗中国指南（2020年版）》建议，可根据患者的年龄、出血表型、药代动力学（PK）特征以及生活方式等情况，制定适合患者的最佳个体化方案，调节注射凝血因子的剂量、浓度和频率，有效避免未得到充分治疗或治疗过度的情况4。
中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授
“近年来，随着医学技术和治疗领域的革新换代，中国血友病诊疗工作已取得长足进步，正从传统的按需治疗方式转为更积极和更加个体化的治疗模式。”中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授说道，“血友病预防治疗的本质是需要一种长期、规律性的替代治疗。我非常高兴看到中国首个药代动力学指导下的管理工具获批，这将为每一位患者提供个体化、可持续的治疗管理，帮助患者摆脱疾病束缚，畅享自由人生。”
myPKFiT®指导下的百因止®（注射用重组人凝血因子VIII）治疗，可降低出血风险，优化治疗效果和药物可及性，从而提升患者治疗信心、改善依从性。myPKFiT®使用经验证的贝叶斯方法，并基于2,000多份百因止®使用者血液样本数据建模，数据专一可靠。根据一项UK-PK研究的中期分析数据显示，PK指导下的规范化治疗使零出血患者比例提升至50%，患者依从性提升92.5%5。治疗费用方面，根据一项比较研究显示，与标准治疗相比，PK指导下的治疗可降低整体治疗费用的10.67%6。
武田中国总裁单国洪表示：“非常高兴看到myPKFiT®这款国际先进的血友病个体化治疗管理软件在中国获批，为中国患者提供定制化的疾病管理方案，帮助他们回归正常生活。作为罕见病领域的全球领航者，武田在血友病领域有着悠久的历史传承和经验累积，始终积极引领血友病个体化治疗新时代的到来。未来，武田将秉承‘患者为先’的核心理念，密切关注中国罕见病患者亟待满足的需求，加速引入更多全球首创、同类最优的创新疗法，为改善中国罕见病诊疗现状、提高患者生活质量持续贡献我们的力量。”
参考资料
1. The Prevalence of Hemophilia in Mainland China: a systematic review and meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar;45(2):455-66
2. 《罕见病诊疗指南（2019版）》，人民卫生出版社，2019, 177
3. 开启血友病个体化治疗新时代，血液前沿，2020年10月10日，https://mp.weixin.qq.com/s/CyA2ixwY1xeo03qkZ10lNA
4. 《血友病治疗中国指南(2020年版)》，中华血液学杂志，2020,41 (2020-04-16).
5. UKPK trial interim analysis: Use of Pharmacokinetic intervention to optimise Factor VIII prophylaxis in severe haemophilia A，https://www.postersessiononline.eu/173580348_eu/congresos/WFH2018/aula/-T-MP_87_WFH2018.pdf
6. PK-driven prophylaxis versus standard prophylaxis: When a tailored treatment may be a real and achievable cost-saving approach in children with severe hemophilia A， https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28692842/
